La diversité dans la recherche clinique est essentielle pour garantir que les interventions et les politiques de santé soient universellement représentatives et efficaces. Historiquement, la recherche clinique a souvent négligé certains groupes sur la base de facteurs tels que l’âge, le sexe, le statut économique et l’appartenance ethnique, au profit de participants issus de groupes majoritairement homogènes, sans tenir compte de la nature multiforme et diversifiée de la communauté mondiale.

Bien que la représentation disproportionnée des patients pose une multitude de problèmes – notamment la généralisation limitée des résultats, l’exacerbation des disparités et des inégalités en matière de santé, les préjugés et les problèmes éthiques – de nombreuses populations historiquement marginalisées continuent d’être sous-représentées dans les populations de patients participant à des essais cliniques.

Dans le cadre des efforts déployés pour résoudre ce problème, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a publié en avril 2022 un projet de lignes directrices sur les plans d’action en faveur de la diversité (DAP). En juin 2024, en conjonction avec le Food and Drug Omnibus Reform Act (FDORA), la FDA a mis à jour son document d’orientation et publié Diversity Plans to Improve Enrollment of Participants from Underrepresented Racial and Ethnic Populations in Clinical Trials^{(1) (}Plans de diversité pour améliorer le recrutement de participants issus de populations raciales et ethniques sous-représentées dans les essais cliniques). Cette ligne directrice actualisée s’applique à toutes les soumissions en phase avancée (phase 3) et décrit les principales attentes du promoteur pour garantir l’inclusion des groupes sous-représentés dans une population d’étude plus diversifiée.

^{(1) Bureau du Commissaire. Les lignes directrices de la FDA fournissent de nouveaux détails sur les plans d’action en faveur de la diversité requis pour certaines études cliniques . FDA. 9 août 2024. Consulté le 14 janvier 2025.}

AVERTISSEMENT POST-ARTICLE: le document d’orientation du plan d’action pour la diversité de la FDA a récemment été retiré du site web, bien que les pages d’information aient été conservées – nous garderons un œil sur les derniers développements 🌎.

Les lignes directrices DAP de la FDA donnent un aperçu des éléments essentiels à inclure dans le document. Ces éléments sont les suivants

1. Objectifs d’inscription: les promoteurs doivent définir des objectifs d’inscription spécifiques et mesurables, ventilés en fonction de données démographiques telles que l’âge, le sexe et l’origine ethnique.
2. Justification de la méthodologie de l’étude et des objectifs de recrutement, étayée par des données sur les différences de sécurité et d’efficacité entre les populations cliniquement pertinentes, les variations génétiques ayant un impact sur la pharmacocinétique et la pharmacodynamique, et d’autres facteurs tels que le statut socio-économique ou les comorbidités susceptibles d’influer sur les résultats cliniques.
3. des mesures visant à atteindre les objectifs de recrutement, telles que des stratégies de recrutement et de fidélisation de la population étudiée, ainsi qu’un plan de suivi des objectifs de recrutement pendant toute la durée de l’étude

La mise en œuvre des DAP souligne l’importance d’une planification précoce de la conception des essais et du recrutement des participants. Pour les promoteurs, cela signifie que les considérations relatives à la diversité doivent influencer dès le départ le choix du site, les stratégies de recrutement et de fidélisation des patients et la conception générale de l’essai.

Pour les médicaments, le DAP doit être soumis au plus tard le jour de la soumission du protocole de phase 3 à la FDA, mais il est recommandé de le soumettre plus tôt afin de permettre un retour d’information et des ajustements.

Pour les dispositifs médicaux, le DAP doit être soumis avec la demande d’exemption pour dispositif expérimental (IDE) ou, s’il n’y en a pas, avec toute notification préalable à la mise sur le marché, demande de classification ou demande d’approbation préalable à la mise sur le marché au titre des sections 510(k), 513(f)(2) ou 515 du FD&C Act, respectivement^(2).

^{(2) Bureau du commissaire. Plans d’action en faveur de la diversité pour améliorer le recrutement de participants issus de populations sous-représentées dans les études cliniques. 3 juillet 2024 . Consulté le 16 janvier 2025.}

Bien que l’Agence européenne des médicaments (EMA) n’ait pas encore adopté et rendu obligatoire les DAP dans le cadre de la recherche clinique, l’accent mis par la FDA sur la diversité est susceptible d’influencer les agences réglementaires européennes. Bien que l’EMA ne dispose pas d’un document unifié comparable aux orientations de la FDA en matière de diversité, il existe plusieurs lignes directrices et initiatives qui encouragent l’inclusion des populations étudiées dans la recherche clinique, telles que le règlement (UE) n° 536/2014 sur les essais cliniques dans le cadre des normes de bonnes pratiques cliniques^(BPC)(3).

Le changement de paradigme qui consiste à se concentrer sur des données réelles et diverses indique que les rédacteurs médicaux en Europe (et dans le monde) peuvent avoir besoin de réfléchir de manière proactive aux exigences émergentes qui donnent la priorité à l’inclusivité dans les essais cliniques. En tant que rédacteurs médicaux, cela signifie la nécessité d’une collaboration stratégique accrue, d’une sensibilisation aux réglementations et aux directives, et d’une sensibilité culturelle.

^{(3) Règlement (UE) n° 536/2014 du Parlement européen et du Conseil du 16 avril 2014 relatif aux essais cliniques de médicaments à usage humain et abrogeant la directive 2001/20/CE Texte présentant de l’intérêt pour l’EEE. Vol 158 ; 2014. Consulté le 17 janvier 2025.}