La désignation de médicament orphelin est un statut spécial que les promoteurs peuvent demander lorsqu’ils développent un médicament destiné à prévenir, diagnostiquer ou traiter une maladie rare, c’est-à-dire une affection qui touche un petit nombre de patients. Cette désignation confère des incitations significatives aux promoteurs, un moyen stratégique de promouvoir le développement et la commercialisation de médicaments pour les maladies rares. Les applications peuvent s’avérer difficiles car les données sont souvent rares et les études portent généralement sur une population hétérogène. Grâce à notre expérience, nous nous attaquerons à ces complexités et unirons nos forces non seulement dans le processus de candidature, mais aussi dans la mise à jour des rapports périodiques ultérieurs.