Résumé

CONTEXTE

Le propranolol oral a été utilisé pour traiter les hémangiomes infantiles compliqués, bien que les données issues d’essais randomisés et contrôlés permettant d’étayer son utilisation soient limitées.

MÉTHODES

Nous avons réalisé un essai multicentrique, randomisé, en double aveugle, adaptatif, de phase 2-3 évaluant l’efficacité et la sécurité d’une solution orale de propranolol spécifique à l’enfant chez les nourrissons âgés de 1 à 5 mois présentant un hémangiome infantile proliférant nécessitant un traitement systémique. Les nourrissons ont été répartis au hasard pour recevoir un placebo ou l’un des quatre régimes de propranolol (1 ou 3 mg de propranolol base par kilogramme de poids corporel par jour pendant 3 ou 6 mois). Une analyse intermédiaire planifiée à l’avance a été réalisée afin d’identifier le régime à étudier pour l’analyse finale de l’efficacité. Le critère d’évaluation principal était le succès (résolution complète ou presque complète de l’hémangiome cible) ou l’échec du traitement de l’essai à la semaine 24, évalué par des évaluations indépendantes, centralisées et en aveugle de photographies standardisées.

RÉSULTATS

Sur 460 nourrissons ayant fait l’objet d’une randomisation, 456 ont reçu un traitement. Sur la base d’une analyse intermédiaire des 188 premiers patients ayant terminé les 24 semaines de traitement de l’essai, le régime de 3 mg de propranolol par kilogramme par jour pendant 6 mois a été sélectionné pour l’analyse finale de l’efficacité. La fréquence de réussite du traitement était plus élevée avec ce régime qu’avec le placebo (60 % contre 4 %, P<0,001). Au total, 88 % des patients ayant reçu le régime de propranolol sélectionné ont présenté une amélioration à la semaine 5, contre 5 % des patients ayant reçu le placebo. Au total, 10 % des patients chez qui le traitement au propranolol a réussi ont dû subir un retraitement systémique au cours du suivi. Les effets indésirables connus associés au propranolol (hypoglycémie, hypotension, bradycardie et bronchospasme) sont survenus peu fréquemment, sans différence significative de fréquence entre le groupe placebo et les groupes recevant le propranolol.

CONCLUSIONS

Cet essai a montré que le propranolol était efficace à la dose de 3 mg par kilogramme et par jour pendant 6 mois dans le traitement de l’hémangiome infantile. (Financé par Pierre Fabre Dermatologie ; numéro ClinicalTrials.gov, NCT01056341. s’ouvre dans un nouvel onglet.)